FDA отказало Scholar Rock в одобрении препарата от мышечной недостаточности

Американский регулятор не одобрил препарат apitegromab компании Scholar Rock, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Однако, как выяснилось, причина отказа кроется не в данных об эффективности или безопасности самого лекарства, а в проблемах на стороннем производственном объекте, что оставляет надежду на скорое одобрение после устранения недостатков.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) направило Scholar Rock так называемое «письмо с полным ответом» — официальный документ, указывающий на причины отказа в одобрении. Компания немедленно прояснила ситуацию: претензии регулятора связаны с вопросами, выявленными в ходе плановой проверки предприятия Catalent в Блумингтоне (штат Индиана).

Этот завод, недавно приобретенный датским фармагигантом Novo Nordisk, отвечает за «наполнение и финишную обработку» (fill-finish) — заключительные этапы производства, когда готовый препарат разливается во флаконы или шприцы. Важно, что FDA не высказало никаких замечаний, специфичных именно для apitegromab. Проблема носит административно-производственный характер.

Эта история повторяет недавние сценарии с другими компаниями. Например, препараты Regeneron также сталкивались с задержками и отказами из-за инспекций на том же предприятии Catalent в Индиане. Scholar Rock уже заявила, что повторно подаст заявку на одобрение сразу после того, как Catalent устранит нарушения, отмеченные FDA.

Аналитики Уолл-стрит практически единогласно считают, что это происшествие не влияет на фундаментальные перспективы препарата.

По оценкам, после одобрения apitegromab мог бы приносить выручку почти в $2 млрд к началу 2030-х годов. Как минимум три аналитические компании заявили, что не ожидают изменения вероятности окончательного одобрения препарата.

«Поскольку некоторые ожидали своевременного одобрения, а конкретных сроков решения проблемы не названо, некоторые инвесторы могут отреагировать на неопределенность более негативно», — отметил аналитик BMO Capital Markets Эван Зейгерман (Evan Seigerman). При этом он ожидает, что вопрос будет решен в течение трех месяцев.

Спинальная мышечная атрофия — это ведущая генетическая причина смерти младенцев. По данным правительства США, она поражает примерно 1 из 10 000 человек. Заболевание препятствует выработке в организме белка, необходимого для нервно-мышечного развития, в результате чего дети оказываются слишком слабыми, чтобы ходить, говорить и глотать.

Apitegromab является моноклональным антителом и представляет собой первый потенциальный метод лечения, нацеленный специально на белок миостатин в его предшествующей, неактивной форме. Этот инновационный механизм действия направлен на увеличение мышечной массы и силы у пациентов с СМА.

История с apitegromab выходит за рамки одного заболевания. Scholar Rock и ей подобные компании оказались в эпицентре новой гонки в фармацевтике: разработка методов лечения, которые помогают людям терять вес, но при этом сохранять мышечную массу.

Популярность препаратов для лечения ожирения, таких как Zepbound от Eli Lilly и Wegovy от Novo Nordisk, стремительно растет. Однако одним из их побочных эффектов является потеря не только жира, но и значительной части мышечной ткани. Это создает огромный потенциальный рынок для терапий, которые могли бы компенсировать этот эффект. Препараты, подобные apitegromab, теоретически могут использоваться в комбинации с GLP-1, чтобы обеспечить более здоровое и качественное снижение веса. В этой гонке участвуют как минимум дюжина компаний.